«В частности, в рамках большого гранта Российского научного фонда - это пилотная программа поддержки прикладных исследований - мы разрабатываем субстанции трех лекарственных препаратов для лечения наследственных заболеваний, прежде всего это препарат Risdiplam, крайне дорогой и очень нужный детям препарат для спинальной мышечной атрофии - смертельно опасного заболевания. Эта технология уже разработана в университете, и в следующем, 2025 году промышленное производство субстанции этого препарата начнется на площадке компании-резидента ИНТЦ [«Сириус» - ред.], который является нашим партнером в этом гранте. Это будет первая субстанция, полностью произведенная в России», - поделился результатами работы глава Центра трансляционной медицины.
Результаты доклинических испытаний препарата для лечения орфанных нейромышечных заболеваний на специальной сессии по генной терапии представил директор Объединённого центра генетических технологий НИУ «БелГУ» Алексей Дейкин. Он отметил, что лекарство – первый отечественный продукт для генной терапии поясно-конечностной мышечной дистрофии, создается в рамках гранта по программе ФНТП по развитию генетических технологий.